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靶向药艾曲泊帕最初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验，证实艾曲泊帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

艾曲泊帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。与现有治疗血小板减少症药物比较，艾曲泊帕是可以口服给药的治疗血小板减少症的药物，安全性高。