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艾曲波帕是第一个FDA获得批准可以用来治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂,用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少。
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在一项为期6 周的安慰剂对照Ⅲ期临床试验中,144名先前曾至少接受过一种疗法治疗(约75%和40%接受过糖皮质类固醇和脾切除术治疗,51%接受过3种或以上疗法治疗)、血小板数低于3万/μL的ITP患者分别接受艾曲波帕eltrombopag 50 ~75mg/d和安慰剂治疗,且依据WHO划分的出血等级,即按出血严重程度从0 级(无出血)到4级(衰竭性失血),对受试者每周进行评价。结果显示,本品组和安慰剂组中分别有59%和16%的受试者达到主要终点指标的预期,即6周后血小板数等于或超过5万/μL;本品组的出血事件发生率明显低于安慰剂组,两组的临床显着出血(2 ~4 级)发生率分别为16%和36% ( P = 01029) ;两组常见不良反应为头痛、恶心、鼻咽炎和腹泻,其中头痛发生率相似。

与目前的治疗血小板减少症药物进行对比可以发现,艾曲波帕安全性高。用药需防范药物副作用,目前,艾曲波帕已获全球100多个国家批准,用于慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)患者血小板减少症的治疗,同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗,以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。

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